El Instituto Karolinska de Estocolmo ha premiado con el Nobel de Medicina a los científicos estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun por sus trascendentales hallazgos sobre los microARN, pequeñas moléculas clave en la regulación de los genes después de su transcripción. Estos descubrimientos han transformado la comprensión de cómo las células controlan qué genes se activan y cuándo, abriendo nuevas puertas en la investigación médica.
Ambros, de 71 años e investigador en la Facultad de Medicina de Harvard, y Ruvkun, de 72 años y asociado al Hospital General de Massachusetts, fueron reconocidos por su labor que inició en la década de 1980 con el estudio del gusano C. elegans. Este pequeño organismo, un nematodo de apenas un milímetro de longitud, tiene un sistema genético muy similar al de los humanos. Su composición de apenas 959 células permitió descubrir el papel de los microARN en la regulación de los genes. En 1993, ambos publicaron investigaciones independientes donde detallaron cómo el microARN interfiere con la producción de proteínas, demostrando que estos diminutos fragmentos de ARN podían controlar el desarrollo de tejidos.
Aunque en un principio sus hallazgos fueron subestimados, la ciencia les daría la razón años después. En 2000, Ruvkun demostró que los microARN no eran exclusivos de los gusanos, sino que también jugaban un papel crucial en seres humanos y otras especies. Este descubrimiento cimentó la importancia de los microARN en procesos tan diversos como el desarrollo embrionario, la función muscular, y la formación de tumores. Es así que los microARN actúan como reguladores al adherirse al ARN mensajero y bloquear su capacidad para producir proteínas, lo que detiene la expresión de ciertos genes.
Hoy en día, se han identificado unos 2.500 microARN humanos, los cuales tienen la capacidad para controlar cómo se expresan los genes en las distintas células del cuerpo, permitiendo la especialización de las células. A pesar de que todas las células del cuerpo humano contienen el mismo ADN, un código genético que incluye 20.000 genes, no todas las células son iguales. Mientras que las neuronas transmiten impulsos eléctricos y las células cardíacas laten rítmicamente, las células del hígado actúan como centrales metabólicas, y las de la retina detectan la luz.
Esta variabilidad es posible gracias a la expresión génica, y los microARN son los responsables de asegurarse de que los genes se activen o desactiven en el momento y lugar adecuado, abriendo nuevas vías para el tratamiento de enfermedades. Demostrado ser crucial en la regulación de condiciones como el cáncer, la epilepsia y trastornos congénitos como el síndrome DICER1, una enfermedad genética que provoca tumores en diferentes tejidos. Además, su desequilibrio se ha relacionado con la pérdida de audición y trastornos óseos, entre otras patologías.
El impacto de este descubrimiento no solo ha transformado la biología molecular, sino que también resalta la importancia de la ciencia básica en la medicina. Según Fátima Gebauer, presidenta de la Sociedad de Estudio del ARN, este Nobel es un recordatorio del valor de financiar la investigación fundamental. Además, Sònia Guil, del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, subrayó que este trabajo revolucionó nuestra comprensión de cómo las células controlan sus programas genéticos, ofreciendo nuevas herramientas terapéuticas y diagnósticas.
Ambros y Ruvkun ya habían sido reconocidos con premios internacionales como el Lasker y el Breakthrough en Ciencias de la Vida. En sus discursos, ambos científicos no olvidaron a quienes les acompañaron en sus investigaciones, incluyendo a Rosalind Lee, esposa de Ambros, quien también contribuyó significativamente a sus hallazgos.
Con este Nobel, dotado con 959 mil euros, se abre la temporada de premios científicos, recordando al mundo que, detrás de cada avance médico, hay décadas de investigación básica.
Desde 1901, el Premio Nobel de Fisiología o Medicina se ha concedido 114 veces a 227 galardones, de los cuales solo 13 han sido mujeres.
